細胞・遺伝子治療は、がん治療に革命をもたらす可能性を秘めた最前線の技術です。しかし、CAR-T療法をはじめとするこれらの治療法は、その高額なコストが普及を妨げています。Precigen社のCEOであるHelen Sabzevari博士は、この課題に真っ向から取り組み、効率的かつアクセス可能な治療法を目指しています。本記事では、Sabzevari博士の洞察をもとに、CAR-T療法の進化とその実現可能性に焦点を当てます。
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CAR-T療法の現状と課題
CAR-T療法は、患者のT細胞を取り出し、遺伝子改変によって特定のがん細胞を攻撃する能力を持たせる治療法です。しかし、この画期的な技術にも課題があります。
1. 高コスト: 1回の治療が約50万ドル（約7500万円）にも達し、多くの患者にとって手の届かない治療となっています。
2. 集中製造の非効率性: 4～6週間を要する製造プロセスは、コストだけでなく治療スピードにも悪影響を与えます。
3. 安全性の課題: 細胞毒性や免疫系の過剰反応といったリスクがあります。
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Precigenのアプローチ：CAR-T療法の簡易化と低コスト化
Sabzevari博士が率いるPrecigenは、これらの課題を解決するために次のような画期的な技術を開発しています。
1. オンサイト製造技術
従来の集中製造に代わり、患者のT細胞を病院内で迅速に処理する技術を開発。Electroporationデバイスにより、15分以内に細胞加工を完了させることが可能です。翌日には患者にCAR-T細胞を投与できる仕組みです。この短縮されたプロセスにより、コストを削減し、患者へのアクセスを向上させます。
2. 安全スイッチの導入
治療中の細胞毒性リスクを最小化するため、細胞を即座に除去できる「セーフティスイッチ」を搭載。これにより、患者の安全性が大幅に向上します。
3. リピート可能な治療
再発や腫瘍の突然変異に対応するため、同様のプロセスを繰り返し実施できる柔軟性を備えています。
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Precigenの技術が切り開く未来
Sabzevari博士は、CAR-T療法を「高額な研究室の成果」から「広く利用可能な治療」へと進化させることを目指しています。その中核にあるのは、ゴリラアデノウイルスベクターを用いた新しい遺伝子導入プラットフォームです。この技術は、リピート投与が可能で、大容量の遺伝子を効率的に運搬できるため、がん治療や自己免疫疾患における応用が期待されています。
また、Precigenが開発したワクチンでは、HPV感染に関連する疾患（例：喉頭乳頭腫症）の治療に成功を収めています。このアプローチは、がん治療以外の分野にも応用可能性を広げています。
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結論
Helen Sabzevari博士とPrecigenの取り組みは、CAR-T療法のコストや安全性の課題に対する革新的な解決策を提供しています。これにより、CAR-T療法が少数の富裕層だけでなく、多くの患者にとってアクセス可能な治療となる未来が現実味を帯びています。
科学の進歩と持続可能な医療の実現を目指すこの挑戦は、がん治療における新たな時代の幕開けを象徴するものです。